A QURE Stock Rockets, miután az FDA jóváhagyta a valaha volt legdrágább gyógyszerét

Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság most hagyta jóvá valaha volt legdrágább gyógyszerét – a hemofília B génterápiát Carlisle társaságok (CSL) És UniQure (QURE) – és a QUARE részvényei szerdán ugrottak.

X

Eközben BioMarin (BMRN) részvényei azután törtek ki, hogy az FDA bejelentette, hogy nem tart tanácsadói bizottsági ülést a hemofília A génterápiájának megvitatása érdekében. Ezek a tanácsadók nem kötelező érvényű ajánlásokat tesznek az FDA-nak, miután megvitatták a kísérleti gyógyszerek előnyeit és kockázatait. A BioMarin Roctavian már engedélyezett Európában.

On a mai tőzsde, a QURE részvényei 14.6%-kal 26.36 pontra ugrottak. Ez meghosszabbította a részvények kifutását a keddi 7.1%-os emelkedésről. A részvények élén a vételi pont szerint 25.91 konszolidációból MarketSmith.com.

A BioMarin részvényei 7.3%-kal 97.79 pontra ugrottak. Ez arra késztette a BioMarin részvényeit, hogy kitörjenek a kettős fenék alap 92.86-os bejegyzéssel.

QURE Raktárkészlet: Az ár meghaladja az elvárásokat

Az UniQure infúziója olyan B hemofíliában szenvedő betegek számára engedélyezett, akik jelenleg a IX. faktor terápiának nevezett prevenciós kezelésben részesülnek, vagy akiknek kórtörténetében potenciálisan halálos vérzések vagy súlyos vérzési epizódok szerepelnek. A 3.5 millió dolláros egyszeri költség mellett Carlisle és az UniQure azt reméli, hogy a gyógyszer gyógyulást jelent.

Elemzők szerint a jóváhagyás a legjobb forgatókönyv az UniQure számára, amely vállalat kezdetben a Hemgenixet fejlesztette, majd később a Carlisle-lal társult. A címke nem korlátozza a terápiát a betegek meghatározott csoportjára, és nem tartalmaz „fekete doboz” figyelmeztetést.

"Tekintettel a hemofília génterápiás jóváhagyása körüli bizonytalanságra és a befektetők óvatosságára, úgy gondoljuk, hogy ez egy jelentős pozitívum az UniQure számára, és kulcsfontosságú a történet kockázatának csökkentése" - mondta Eliana Merle, a UBS elemzője szerdai jelentésében.

A 3.5 millió dolláros ár meghaladja az Institute for Clinical and Economic Review ajánlását. A nonprofit szervezet mondta a legtöbbet hemofília génterápiák 2.5 millió dollár költséghatékony lenne. A jelentés 2 és 3 millió dollár közötti árakat vizsgált a vezetők megjegyzései alapján.

Az SVB Securities elemzője, Joseph Schwartz szerint a vártnál magasabb ár valószínűleg a kis számú hemofíliás B betegpopulációnak tudható be. Ennek ellenére pozitívnak tartja a jóváhagyást a gyakori vérzéses epizódokkal küzdő betegek számára, és „terhelő profilaxisra” van szükség.

A betegeket a Hemgenix infúzió beadása után három órán keresztül megfigyelik. Ezután három hónapon keresztül hetente ellenőrizniük kell a lehetséges májkomplikációkat. Schwartz megjegyzi, hogy a IX-es faktorral végzett megelőző kezelést általában hetente adják.

"Úgy gondoljuk, hogy ezek a megfigyelési követelmények logikusak, és érdemes áldozatnak tekintik őket a faktorterápia, a vérzések és az ízületi károsodások hosszú ideig való felszabadulásáért" - mondta egy jelentésben.

A QURE részvényen felülteljesítő besorolása van.

A UniQure egyéb génterápiás erőfeszítései

A megállapodás értelmében Carlisle lesz felelős a Hemgenix kereskedelmi forgalomba hozataláért. Cserébe az UniQure akár 1.5 milliárd dollárnyi további mérföldkő-kifizetést és jogdíjat kap az eladások után a közép- és 20%-os tartományban. Az UniQure gyártási jogokkal is rendelkezik.

„A jóváhagyást kulcsfontosságú kockázatcsökkentési eseménynek tekintjük az UniQure jövőbeni pénzforgalmi potenciálja szempontjából” – mondta Schwartz. "Úgy gondoljuk, hogy ez jót tesz a BioMarin Roctavian A hemofília esetén való jóváhagyásának lehetőségének."

A jóváhagyás valószínűleg hitelt ad az UniQure más génterápiás területeken tett erőfeszítéseinek is. A befektetők valószínűleg óvatosabbak a cég Huntington-kórban végzett munkáját illetően. Az UniQure vizsgálatában részt vevő 14 betegből három súlyos mellékhatásokat tapasztalt.

„Megjegyezzük, hogy az 1. és 2. fázis frissítése még mindig 2023 második negyedévében várható, és informatív katalizátorként szolgálhat a program számára a funkcionális (célok) első adatokkal” – mondta Merle, a UBS elemzője.

Vásárlási besorolással rendelkezik a QURE részvényeken, és 42-ről 40-re emelte a célárat.

Kövesse Allison Gatlint a Twitteren a @IBD_AGatlin.

MÉG SZINTÉN KEDVELHETED:

A Medtronic kétéves mélypontot ért el a negyedéves késéssel – de az elemzők keresik a fényes pontokat

Nézze meg, miért hozza lázba a Gilead rákellenes üzletága a részvényeket

Ideiglenes vételi és eladási értesítéseket kaphat az IBD ranglistájával

Megvásárolható és megtekinthető részvények: Legjobb IPO-k, Nagy és Kis sapkák, Növekedési készletek

Keresse meg a legjobb hosszú távú befektetéseket az IBD hosszú távú vezetőivel