Az FDA bizottsága az Eli Lilly rákkezelése ellen szavaz a csak Kínában végzett kísérletek miatt

Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Igazgatóság csütörtökön az Innovent Biologics és Eli Lilly által kifejlesztett tüdőrák-kezelés teljes jóváhagyását elutasította, mivel aggodalmak szerint a klinikai vizsgálatot kizárólag Kínában végezték olyan résztvevőkkel, akik nem voltak olyan sokszínűek, mint az Egyesült Államok lakossága.  

Az FDA onkológiai gyógyszerekkel foglalkozó tanácsadó bizottsága 14:1 szavazattal azt mondta, hogy a vállalatoknak további klinikai vizsgálatokat kell végezniük, amelyek tükrözik az egyesült államokbeli betegeket, mielőtt megkapják a végső jóváhagyást. A monoklonális antitest-kezelés, a sintilimab, nem kissejtes tüdőrákban szenvedő felnőtteket kezel kemoterápiával kombinálva.  

Az FDA bizottság tagjai azt mondták, hogy a főként ázsiai férfiakból álló kísérleti populáció nem képviseli az egyesült államokbeli betegek sokféleségét, így nehéz meghatározni, hogy az eredmények megállják-e a helyüket.

Az Egyesült Államokban tüdőrákban szenvedő betegek nemek között egyenlően oszlanak meg, és eltérő etnikai hátterűek. A vizsgálatban részt vevő betegek fiatalabbak voltak, és kevesebben voltak jelenlegi vagy korábbi dohányosok, mint az Egyesült Államokban tüdőrákban szenvedőknél.

„Abban az időben, amikor az FDA és az ipar megpróbálja növelni a klinikai vizsgálatok sokszínűségét annak biztosítása érdekében, hogy azok reprezentatívak legyenek a kezelendő betegpopulációban, nincs értelme az ellenkező irányba haladni ezzel az alkalmazással” – mondta David Mitchell. bizottság és a Patients for Affordable Drugs alapítója.   

Dr. Richard Pazdur, az FDA Onkológiai Kiválósági Központjának igazgatója hangsúlyozta annak fontosságát, hogy több országban végezzenek klinikai vizsgálatokat, hogy azok tükrözzék a faji sokféleséget. Elmondta, hogy nem Kína kizárása a cél, hanem a gyógyszerfejlesztés nemzetközi színterébe hozni.

„Az egyes országok beadványai visszalépést jelentenek az Egyesült Államokban szükséges faji sokszínűség elérésében” – mondta Pazdur.

Dr. Lana Shiu, az Innovent szabályozási ügyekért felelős vezetője elmondta, hogy a sintilimab jól tolerálható, és jelentős előnyökkel jár a betegek számára többféle daganattípussal szemben. Dr. David Ferry, az Eli Lilly onkológiai egészségügyi stratégiájának vezetője elmondta, hogy a rassznak és a testtömegnek nincs jelentős hatása a sintilimab hatékonyságára.

A bizottság tagjai azt is elmondták, hogy a kísérlet nem felelt meg az FDA tájékoztatáson alapuló beleegyezésére vonatkozó szabványainak, mivel nem határozta meg kifejezetten a jóváhagyott terápiákkal végzett kezeléseket vagy az alternatív vizsgálatokban való részvételt.

"Míg az adatok integritása rendkívül fontos a klinikai kutatásban, az erkölcsi integritás nagyobb jelentőséggel bír" - mondta Dr. Ravi Madan, a National Cancer Institute klinikai igazgatója. Madan elmondta, hogy a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot nem frissítették szükség szerint a tárgyalás során.

A vállalatok a teljes klinikai vizsgálat során sem konzultáltak az FDA-val. A tanulmány 2018 augusztusában kezdődött, de az FDA-t csak 2020 áprilisában tájékoztatták, amikor is a vállalatok benyújtották eredményeiket, és azt mondták, hogy tervezik a jóváhagyás kérelmét. 

„Csalódottan hallom, hogy a kérelmező és a szponzor közötti kapcsolat hiánya már a kísérlet tervezése során korai szakaszban tapasztalható” – mondta Dr. Jorge Garcia, rákkutató. "Szeretném azt hinni, hogy ha ezeket a találkozókat megtartanák, valószínűleg nem folytatnánk ezt a beszélgetést."

Dr. Harpreet Singh, az FDA Onkológiai Betegségek Hivatalának igazgatója elmondta, hogy az ügynökség nyomozói a vizsgálat során két helyszínt is megvizsgáltak, és azt találták, hogy a nemkívánatos eseményekről nem jelentenek semmit. Singh elmondta, hogy a vizsgálati személyzetet kiképezték a jó nyilvántartás fontosságáról a jövőbeni problémák megelőzése érdekében.

Dr. Jorge Nieva nem értett egyet a szavazás során, mondván, a gyógyszer működik, és értéket jelent a betegek számára, összehasonlítva önmagában a kemoterápiával. Nieva elmondta, hogy bár vannak más tüdőrákellenes gyógyszerek is a piacon, több jóváhagyása segít csökkenteni az árakat és javítani a hozzáférést több beteg számára.

"Nincs bizonyítékunk arra, hogy a bemutatott adatok megbízhatatlanok, szintetikusak vagy más módon hamisak" - mondta Nieva, rákkutató és a Dél-Kaliforniai Egyetem Keck School Medicine professzora. „Megfelelő FDA-ellenőrzéseink vannak, amelyek nem voltak akadályozva. Ha több ellenőrzésre lett volna szükség, várhatóan az FDA végezte volna el őket” – mondta.