Crispr Therapeutics: Az FDA bejelentése a sarlósejtes génterápiáról majdnem kész

Márciusig be kell nyújtani a sarlósejtes betegség áttöréses kezelésének engedélyezési kérelmét,


Crispr Therapeutics


mondta, kiemelve a vállalat vezető pozícióját az orvosi kutatás versenyképes területén, és a részvények növekedését idézi elő.

Jóváhagyás esetén a Crispr (ticker: CRSP) és partnere exa-cel kezelés


Vertex Pharmaceuticals


(VRTX) lenne az első Amerikai Egyesült Államokban forgalmazott Crispr-alapú terápia – a Nobel-díjas technológia amely átírja a hibás géneket. Azok a betegek, akik a klinikai vizsgálatok során egyszeri kezelésben részesültek, mentesek maradtak a vörösvértest-rendellenességgyötrelmes tünetei.

Forrás: https://www.barrons.com/articles/crispr-therapeutics-stock-fda-sickle-cell-gene-therapy-bf56a18c?siteid=yhoof2&yptr=yahoo