Az SRPT készlete megugrott a génterápia lehetséges gyorsított jóváhagyása miatt

Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság hétfőn közölte, hogy gyors felülvizsgálatot fog végezni Sarepta Therapeutics„(SRPT) izomdisztrófia génterápia, és az SRPT állománya megugrott.

X

A Sarepta az SRP-9001 génterápia három klinikai vizsgálata alapján nyújtott be jóváhagyást. Egy tanulmány, az Embark azonban még mindig folyamatban van, és az eredmények 2023 végére várhatók. Az FDA májusban hoz jóváhagyó döntést ezen eredmények előtt. Ez azt jelenti, hogy a Sarepta korán piacra dobhatná a gyógyszert, mielőtt a gyorsított jóváhagyásnak nevezett eljárással a végső eredményeket kézhez kapná.

"A legjobb esetben ez felgyorsítaná a '9001-es kereskedelmi forgalomba hozatal idejét" - mondta Brian Abrahams, az RBC Capital Markets elemzője az ügyfeleknek szóló jelentésében. A gyorsított jóváhagyások mindig egy megerősítő vizsgálattól függenek. Elemzők szerint az Embark azzá válhat.

A tőzsde ma, az SRPT részvényei 3.1%-kal emelkedtek, és 118.13 ponton zárták a szokásos árfolyamot. Sarepta állomány erős Relatív szilárdsági besorolás 96-ból, ami a 4 havi teljesítményt tekintve az összes részvény első 12%-ába helyezi. IBD Digital.

SRPT készlet: Hibás gén cseréje

A Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő betegek egy abnormális gént hordoznak, amely felelős a disztrofin fehérje előállításáért. A disztrofin kulcsfontosságú az izmok egészségéhez és működéséhez. A Sarepta génterápiájának célja egy korrigált gén beillesztése, amely a disztrofin fehérje rövidített változatát kódolja.

Az elemzők azt várják, hogy az FDA tanácsadó bizottsági ülést ütemezzen be, hogy megvitassák a Sarepta génterápia előnyeit és kockázatait. Ha igen, a tanácsadók nem kötelező érvényű ajánlást tesznek a teljes ügynökségnek.

Mindazonáltal a hétfői hír „részben eltávolítja a Sareptát, mivel a befektetők megkérdőjelezték annak esélyét, hogy az FDA beleegyezik-e egy gyorsított ütemtervbe, mivel az Embark-tanulmány ilyen közel van” – mondta Gil Blum, a Needham elemzője egy jelentésében.

Az SRPT részvényeken vételi minősítése és 158-as célára van.

Kövesse Allison Gatlint a Twitteren a @IBD_AGatlin.

MÉG SZINTÉN KEDVELHETED:

A Biogen elmerül az Alzheimer-kórban bekövetkezett halálesetekről, miközben az Axsome szárnyal a tanulmányi sikerén

A nap IBD részvényei a Catalyst Pharma felvásárlásra utalnak – miért tökéletes az időzítés

A növekedési készletek kutatása: Miért egyszerűsíti ez az IBD eszköz a felső részvények keresését?

Keresse meg a nyertes részvényeket a MarketSmith mintafelismerés és az egyéni képernyők segítségével

A következő Apple-t vagy Amazon-ot keresi? Kezdje ezekkel az S&P 500-as verési listákkal