Az Alzheimer-gyógyszer gyártója, a Leqembi idén nyáron várja az FDA teljes jóváhagyását

Japán gyógyszergyártó Eisai arra számít, hogy az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság idén nyáron teljes mértékben jóváhagyja az Alzheimer-kór kezelésére szolgáló Leqembi-t, amely kiterjeszti a Medicare alatti drága új antitesthez való hozzáférést.

Ivan Cheung, az Egyesült Államok vezérigazgatója elmondta, hogy az FDA, amely januárban gyorsított engedélyt adott, már júliusban megadhatja a teljes jóváhagyást, ha a vállalat gyorsított „elsőbbségi felülvizsgálatot” kap a korai Alzheimer-kór kezelésének jelentős javulásának bizonyítására.

"Szó szerint körülbelül öt hónapról beszélünk, ezért határozottan sürgősen haladunk a CMS-szel" - mondta Cheung a CNBC-nek adott csütörtöki interjúban. A Centers for Medicare és a Medicaid Services az a szövetségi ügynökség, amely meghatározza, hogy az Eisai által évi 26,500 XNUMX dollárra becsült Leqembi milyen mértékben fedezi a korai Alzheimer-kórral diagnosztizált betegeket.

A gyógyszert kifejlesztő cég Biogenbecslések szerint 100,000-ra 2026 XNUMX ember kapja meg az Alzheimer-kór korai diagnózisát, és válik jogosulttá a Leqembi-re, bár a nem diagnosztizált emberek száma szinte biztosan magasabb.

Az Alzheimer-kórszövetség becslései szerint naponta több mint 2,000 65 éves és idősebb ember fejlődik enyhe demenciából a közepesen súlyos demenciába a betegség következtében, így nem jogosultak a Leqembi-re.

A korai Alzheimer-kór jellemzően a 65 év felettieket érinti, kognitív károsodást és egyéb problémákat okozva. A Leqembi ígéretesnek bizonyult a betegség progressziójának lassításában ebben a populációban, de az agyduzzanat és a vérzés kockázatával jár.

A Medicare 2022 áprilisában útmutatást adott ki, amely korlátozza az Alzheimer-kór elleni gyógyszerek, például a Leqembi lefedettségét, amelyek antitestkezelést alkalmaznak a betegséget okozó plakk megcélzására. Az Eisai jelenlegi gyorsított jóváhagyási státusza szerint a Medicare csak az FDA vagy a National Institutes of Health által jóváhagyott klinikai vizsgálatokban résztvevők költségeit fedezi.

Eisainak van befejezte a harmadik fázisú próbát és már nem vesz fel betegeket. Ez azt jelenti, hogy a gyógyszer jelenleg a legtöbb számára elérhetetlen, kivéve a nagyon gazdagokat. Cheung elmondta, hogy a cégnek nincs tudomása olyan betegekről, akiknek most sikerült a Medicare-en keresztül fedezni a Leqembit.

Még ha teljes jóváhagyást is kap az FDA „elsőbbségi felülvizsgálati” folyamata alapján, a Medicare továbbra is korlátozhatja a lefedettséget a CMS, a Medicare és Medicaid szövetségi egészségbiztosítási programokat működtető ügynökség által jóváhagyott kutatási tanulmányokba bevont betegekre.

A vállalat januárban benyújtotta a harmadik fázis összes adatát a teljes jóváhagyás iránti kérelmével, és márciusban vissza kell hallania az FDA-tól, hogy az ügynökség elfogadja-e a kérelmét. Ha az ügynökség úgy dönt, hogy a Leqembi kérelmét kiemelten vizsgálja felül, hat hónapon belül végleges döntést hozhat.

Azok a Medicare-kedvezményezettek, akik vállalják, hogy részt vesznek a CMS által támogatott kutatásokban, amelyek szélesebb körűek, mint a klinikai vizsgálatok, lefedettséget kapnának, ha a Leqembi teljes jóváhagyást kapna. De lehetséges, hogy a CMS még szélesebb körű lefedettséget vállalhat, esetleg korlátozások nélkül, ha az ügynökség megállapítja, hogy magas szintű bizonyítékok állnak rendelkezésre a kezelés alátámasztására, mondta Cheung.

„Magas szintű bizonyítékokkal… a korlátozásoknak nagyon korlátozottnak kell lenniük, vagy talán egyáltalán nem, és ez Eisai álláspontja” – mondta Cheung. „Úgy gondoljuk, hogy a Medicare kedvezményezettjei akadálytalanul, széles körben és egyszerűen hozzáférhetnek a Leqembihez, mert az adatok megfelelnek ezeknek a kritériumoknak” – mondta.

Ha a Medicare továbbra is korlátozza a lefedettséget, a vidéki közösségekben élők hátrányba kerülnének, mivel az egészségügyi intézmények és egyetemek erősen koncentrálódnak a nagyobb városokban.

A Kongresszus több mint 70 tagja ebben a hónapban felszólította Xavier Becerra egészségügyi minisztert és Chiquita Brooks-LaSure CMS-adminisztrátort, hogy enyhítsék a Leqembi lefedettségi korlátozásait, hogy több hozzáférést biztosítsanak Amerika-szerte.

„A vidéki és rosszul ellátott területeken élő betegeknek, családoknak és gondozóknak azonos lehetőséget kell biztosítani a kezeléshez” – írták a törvényhozók. "Óriási fizikai és anyagi terhet jelent a Medicare kedvezményezettjei számára, hogy számtalan órát töltenek a kísérleteknek otthont adó korlátozott kutatóintézetekbe való utazással."

Ha minden az Eisai elvárásainak megfelelően alakul, az FDA teljes jóváhagyást ad, a CMS pedig korlátlan lefedettséget biztosít a Leqembi-re. Ebben a forgatókönyvben Eisai arra számít, hogy körülbelül 100,000 XNUMX korai Alzheimer-kórban diagnosztizált beteg lesz jogosult a gyógyszer bevezetésének harmadik évére. Eisai elmondta, hogy a Biogen svájci üzemében elegendő gyártási kapacitás áll rendelkezésre.

De Cheung szerint a Leqembi bevezetésének legnagyobb kihívása az, hogy az orvosok nem a korai Alzheimer-kór diagnosztizálására irányulnak, mivel olyan kevés kezelés létezik. A CMS-nek széles körű költségtérítést is kell biztosítania a diagnosztikai tesztekért, mondta Cheung. Ezek közé tartoznak a PET-vizsgálatok, amelyek jelenleg egy életre korlátozódnak, és a cerebrospinális folyadéktesztek, amelyeket a vállalat szerint alacsony áron térítenek meg. 

"Minden alkalommal, amikor új diagnosztikai eljárást kell alkalmaznia, csak egy kis időbe telik" - mondta Cheung. „Ezeket a diagnosztikai eljárásokat meg kell téríteni, és a radiológusoknak és az egészségügyi szolgáltatóknak országszerte el kell kezdeniük ezt. És van egy idő, amíg az emberek felgyorsulnak ennek módjáról” – mondta.

A jogosult betegek körülbelül 15%-a 65 évnél fiatalabb, és többnyire magánbiztosításból fedezik őket, mondta Cheung. A magánbiztosítók nagyrészt a CMS-biztosítási döntésre várnak, bár egyesek dönthetnek úgy, hogy korábban döntenek a fedezetről – mondta. Cheung mondta, hogy az Eisai költségtérítési támogatást kínál azoknak az embereknek, akik magánbiztosításban részesülnek.

"Nagyobb rugalmasság és többféle megközelítés kínál nagyon jó hozzáférést nagyon-nagyon alacsony zsebköltséggel ezeknek az egyéneknek" - mondta a vezérigazgató. Eisai rendelkezik a program a Leqembi ingyenes biztosítására nem biztosított betegeknek, akik megfelelnek a jogosultsági feltételeknek.

Cheung szerint a Leqembi 26,500 18 dolláros éves költségének idővel csökkennie kell. Jelenleg a kezelést havonta kétszer adják be, de Eisai olyan fenntartó sémát dolgoz ki, amelyben a betegek havi egyszeri adagot kapnának a kezelés első XNUMX hónapja után.

„Még nincs jóváhagyva. Várhatóan a következő pénzügyi év végéig benyújtjuk a karbantartási adagolást” – mondta Cheung. A karbantartási adagolás mintegy felére csökkentené a Leqembi költségeit – mondta.

A CMS januárban azt mondta, hogy kiterjesztené a lefedettséget, ha az Eisai olyan adatokat szolgáltatna, amelyek választ adnak a Leqembi előnyeivel kapcsolatos kérdésekre a kognitív hanyatlás lassításában és a mellékhatások, például az agyvérzések lehetséges ártalmaival kapcsolatban.

„Az egyik dolog, amit csak hangsúlyoznék, az az, hogy amint tudja, ebben a konkrét osztályban [mi] nagyon szerettünk volna több információval rendelkezni, miközben megtudjuk, hogy ezek a termékek mit fognak csinálni” – mondta Brooks-LaSure CMS-adminisztrátor kedden egy hívja fel az újságírókat. "De továbbra is nyitottak vagyunk a gyártóktól és az érdekvédőktől származó új adatok meghallgatására."

Eisai szerint a harmadik fázisú kísérlet adatai magas szintű bizonyítékkal válaszolnak ezekre a kérdésekre, mondta Cheung.

A Medicare fedezeti politikája ellentmondásos. Az Alzheimer Egyesület, decemberi levélben a CMS-nek, a Leqembi teljes körű és korlátlan lefedésére szólított fel. Robert Egge, az egyesület politikai igazgatója elmondta, hogy ez az első alkalom, hogy a CMS előzetesen úgy döntött, hogy alapértelmezés szerint nem fedi le a jövőbeni gyógyszercsoportokat.

A Medicare politika az Aduhelm, az Eisai és a Biogen által kifejlesztett másik Alzheimer-ellenanyag-kezelés körüli vitákból ered. Az FDA 2021-ben gyorsított jóváhagyást adott erre a kezelésre, annak ellenére, hogy az ügynökség független tanácsadói szerint a bizonyítékok nem igazolták, hogy lassította volna a betegséget. Három tanácsadó lemondott az FDA döntése miatt. A kongresszusi vizsgálat decemberben úgy találta, hogy Aduhelm jóváhagyása „tele volt szabálytalanságokkal”.

A Medicare tavaly áprilisban úgy döntött, hogy korlátozza a lefedettséget minden olyan monoklonális antitesttel szemben, amelyek az agyi plakkokat célozzák az Alzheimer-kór kezelésére, mindaddig, amíg több bizonyítékot nem kapnak a betegek számára előnyös hatásról.

"Ez nem ésszerű politika, mert nincs ok arra, hogy ezt osztályonként kellett megtenniük" - mondta Egge.

Az American Academy of Neurology, a világ legnagyobb neurológus egyesülete a hónap elején levélben közölte a Medicare-vel, hogy szakértői egyetértenek abban, hogy a Leqembi harmadik fázisú klinikai vizsgálatát jól megtervezték, és az adatok klinikailag és statisztikailag is szignifikánsak voltak.

A klinikai vizsgálatok eredményei, a New England Journal of Medicine kiadványában, azt találta, hogy a kognitív hanyatlás 27%-kal lassabb volt 18 hónap alatt a Leqembit kapó embereknél, mint azoknál, akik nem kaptak kezelést. De biztonsági aggályok is merültek fel egyes betegeknél, akik agyduzzanatot és vérzést tapasztaltak.

Egy klinikai vizsgálatban résztvevő halála a chicagói körzetben szintén összefüggésbe hozható a lekanemabbal. a New England Journal of Medicine-ben megjelent kutatási levél januárban

Az AAN elnöke, Dr. Orly Avitzur felszólította a CMS-t, hogy vizsgálja felül lefedettségi korlátait, hogy a Leqembi számára szélesebb körű hozzáférést biztosítson, amennyiben a kezelés megkapja a hagyományos FDA jóváhagyását.