Ez az oka annak, hogy a SpringWorks Therapeutics 20%-ot ugrott

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) A részvények ára 20%-ot ugrott meg, miután a klinikai stádiumban lévő vállalat a rák életet megváltoztató kezelésével foglalkozik, és a ritka betegségek biztató eredményeket jelentettek be a DeFi tanulmányából. A kísérlet egy placebo-kontrollos, kettős-vak, harmadik fázisú vizsgálat volt, amely a cég kísérleti orális gamma-szekretáz-gátlójának, a Nirogacetatnak a biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát értékelte a progresszív desmoid daganatok kezelésében.

A Springworks kiadja a DeFi tanulmány adatait.

Saqib Islam vezérigazgató azt mondta:

Gyors híreket, gyors tippeket és piaci elemzéseket keres?

Iratkozzon fel még ma az Invezz hírlevelére.

A desmoid daganatok agresszív lágyszöveti daganatok, amelyek súlyos negatív következményekkel járhatnak a betegek számára, beleértve a hosszan tartó fájdalmat, eltorzulást és amputációt. Ritka esetekben, amikor létfontosságú szerveket érintenek, a desmoid daganatok életveszélyesek is lehetnek.

A DeFi-vizsgálat elsődleges célja a progressziómentes túlélés (PFS) javítása volt, a nirogacesztát statisztikailag jelentős javulást mutatott a kontrollhoz képest, és 71%-kal csökkent a betegség progressziójának valószínűsége. Ezenkívül a vizsgálat minden kritikus másodlagos célt elért, a nirogacetát statisztikailag jelentős javulást mutatott a betegek által jelentett eredményekben és az objektív válaszarányban a placebóhoz képest.

A Nirogacetat jobban tolerálható volt, és jó mellékhatásprofilja volt. Azonban a reproduktív korú nők jelentősebb százaléka tapasztalt petefészek diszfunkcióval kapcsolatos tüneteket. Az egyéb nemkívánatos események többnyire összhangban voltak az eredetileg bejelentettekkel.

A DeFi tanulmányból további adatok 2 második felében várhatók

 A tervek szerint több adatot osztanak meg egy orvosi konferencián, és a SpringWorks azt várja, hogy 2 második felében új gyógyszer iránti kérelmet (NDA) nyújt be az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósághoz.

A mai bejelentés jelentős mérföldkövet jelent azon célunk felé, hogy az első jóváhagyott terápiát a desmoid tumoros közösség számára elérjük. Bízunk benne, hogy megoszthatjuk a DeFi vizsgálati adatait az FDA-val, és a részletes vizsgálati eredményeket egy orvosi értekezleten ismertetjük még ebben az évben.

 Az FDA a Nirogacestatot a desmoid daganatok kezelésére szolgáló ritka gyógyszernek minősítette, míg az Európai Bizottság a lágyrész-szarkóma kezelésére szánt ritka gyógyszernek minősítette. a gyógyszert Fast Track és Breakthrough Therapy megnevezésekkel is kiadták tartós, nem reszekálható, refrakter vagy visszatérő mély fibromatosisban vagy desmoid tumorban szenvedő betegek kezelésére