A biotechnológia gyakran a legnépszerűbb ágazatok közé tartozott A MoneyShow legjobb választási jelentése, éves felmérésünk az ország vezető hírlevél-tanácsadóiról. Ez alól az idei jelentés sem kivétel; Íme egy hat csomag kedvenc biotechnológiai ötletek közül a következő évre.
Joe Cotton, Cotton technikailag szólva
Manióka tudományok (SAVA) egy magas kockázatú, magas hasznot hozó klinikai biotechnológiai vállalat; zászlóshajó-jelöltje a Simufilam – egy Alzheimer-kór gyógyszer – jelenleg a 3. fázisú kísérletek alatt áll. Ami ezt az állományt olyan érdekessé teszi, az az, hogy a Simufilam a jelek szerint javítja az Alzheimer-kóros betegek kognitív képességét, nem csak lassítja a betegség progresszióját. Ha jóváhagyják, könnyen több milliárd dolláros gyógyszer lesz belőle.
2021 augusztusában egy bevállalt short eladókat képviselő ügyvédi iroda állampolgári petíciót nyújtott be az Egyesült Államok FDA-hoz, amelyben kérte, hogy állítsák le a manióka Simufilam klinikai vizsgálatait, többek között a manióka tudósai által írt tudományos cikkekben, köztük egy 2005-ben megjelent tudományos cikkekben szereplő adatok manipulálására hivatkozva. Neuroscience cikk.
Ennek eredményeként a részvény árfolyama 120 dollárról 40 dollárra zuhant. Neuroscience újra megvizsgálták a cikk eredeti adatait, és 2021 decemberében kijelentették, hogy nem találtak bizonyítékot az adatok manipulálására vonatkozó állítások alátámasztására.
Az állítások, bár látszólag hamisak, egy ideje árnyékot vetnek a részvényekre. Most azonban a részvény jól működik, és arra számítunk, hogy továbbra is erősen emelkedik. Íme a folyamatos felfelé ívelés katalizátorai:
A vállalat körülbelül 650 beteget vont be két fázis 3 vizsgálatba, és összesen 1,750 enyhe-közepes fokú Alzheimer-kórban szenvedő beteg bevonását tervezi a Simufilam 2 vizsgálatába. A folyamatban lévő 3. fázisú klinikai program eredményei várhatóan 2024 közepén jelennek meg.
A társaság bejelentette a gyógyszeradagolás befejezését a Simufilam egy nyílt elrendezésű, körülbelül 200 beteg bevonásával végzett vizsgálatában, amelynek célja a gyógyszer hosszú távú biztonságos értékelése és a kognitív változások 12 hónapon keresztüli mérése volt. Az eredményeket körülbelül 2022 végén hirdethetik ki.
A bennfentesek úgy gondolják, hogy a Simufilam működik, mert két igazgató keményen megkeresett pénzét költötte a részvény megvásárlására 2022 augusztusában. Richard Barry igazgató 36,159 23.79 részvényt vásárolt 860,223 dollár értékben 100,000 20.69 dollárért. Sanford Robinson igazgató pedig 2,069,000 XNUMX részvényt vásárolt XNUMX dollárért, összesen XNUMX XNUMX XNUMX dollárért. Amikor egy vállalat igazgatói megvásárolják a cég részvényeit, ez egy nagy plusz, ami bizalmat kelt.
Szeretjük a részvényt. Ha a Simufilamot jóváhagyják, az állomány sokkal magasabbra emelkedhet. De ne feledje, hogy ez egy gyógyszergyártó cég, és a részvény 1.00 dollárra csökkenhet, ha nem kapja meg a gyógyszer jóváhagyását.
Mike Cintolo, Cabot Top Ten Trader
Neurokrin biológiai tudományok
Bár ritka, a gyógyszer nagy eladó, idén 1.4 milliárd dolláros bevételt várnak, ami 30%-os növekedés a tavalyi évhez képest, és ami még fontosabb, a menedzsment rengeteg lehetőséget lát csak az alapterületén, több mint felével. millió nem diagnosztizált beteg csak az Egyesült Államokban (azt gondolja, hogy csak 15%-uk van diagnosztizálva és kezelés alatt), így az Ingrezza eladásai idővel több mint kétszeresére nőhetnek.
A Neurocrine-nek van egy másik résterméke is, amely valószínűleg hamarosan piacra kerül: a valbenazin jóváhagyását kérték (valószínűleg a jövő év elején), amely egy másik, akaratlan mozgásokat okozó betegséget (a Huntington-kór mellékhatása) kezel, és talán 25,000 XNUMX embert érint.
Ezeknek a kettőnek kell tartania a számok emelkedését, az elemzők szerint a felső sorban 20%-kal emelkedik jövőre, miközben a részvényenkénti nyereség eléri a közel 4 dollárt – miközben a cég kiváló csővezetéke tovább fejlődik. Úgy gondoljuk, hogy készen áll az orvostudomány és a biotechnológia, hogy segítsenek a következő előrelépésben, és az NBIX úgy néz ki, mint az egyik legjobb kutya ebben a csoportban.
Gazdag Moroney, Dow elméleti előrejelzések
A lassan növekvő amerikai gazdaság ki van téve a lefelé mutató sokkoknak, különösen a globális gazdaság várható nehézségei miatt. Ennek ellenére még mindig vannak kedvenc ötleteink az év előtti nyereségekhez, mint pl Vertex Pharmaceuticals
A biotechnológiai cég legnagyobb terméke, a Trikafta a 83,000 86 cisztás fibrózisos beteg nagy részét kezeli Észak-Amerikában, Európában és Ausztráliában. A Trikafta a Vertex termékértékesítésének XNUMX%-át adja, de a menedzsment még mindig nagyobb magasságokat lát előtte.
A cég továbbra is kéri a Trikafta jóváhagyását különböző típusú cisztás fibrózisos betegek kezelésére. Azon erőfeszítései révén, hogy más országokat a kezelés költségeinek megtérítésére ösztönözzen, a Vertex azt állítja, hogy a gyógyszer potenciálisan képes kezelni a cisztás fibrózisban szenvedők 90%-át világszerte.
Kétségtelen, hogy egy termékre támaszkodva ennyi bevételt növeli a készlet kockázata. A Trikafta azonban előnyt élvez az elsők között, és jelenleg korlátozott versennyel kell szembenéznie a cisztás fibrózis piacán.
A Vertex hét egymást követő évben legalább 22%-os árbevétel-növekedést produkált, az üzemi nyereség pedig legalább 24%-kal nőtt mind az öt évben, amióta a vállalat nyereségessé vált.
Szerintünk a Trikaftának van még hova fejlődnie. Ezen túlmenően a cég más betegségek kezelését is előmozdítja, beleértve az alfa-1-antitripszin-hiánynak nevezett genetikai betegséget és a sarlósejtes betegséget. A fejlesztés alatt álló gyógyszerek nem mindig sülnek el, de ez a csővezeték ígéretesnek tűnik.
A következő évre a legjobb választásom a spekulatív befektetők számára Mannkind (MNKD) – egy részvény, amelyet az elmúlt években kedvencemnek választottam. A MannKind jelenleg fenntart minden jogot vezető termékére, az Afrezza-ra – az inzulin inhalálható formája 1-es és 2-es típusú cukorbetegek számára egyaránt; a cég továbbra is törekszik ezeken a piacokon a „három nagy” inzulingyártókkal szemben.
A MannKind immár egy második termékkel is rendelkezik a piacon, a projekt partnerével kötött licencszerződés révén. Egyesült Therapeutics (UTHR). Ez a termék (Tyvaso DPI) még csak néhány hónapja van a piacon, de már a kasszasikerré válás jelei mutatkoznak. A MannKind nemcsak a termék előállításáért kap fizetést (plusz egy kis felárat) a United Therapeutics számára, hanem jogdíjat is kap a termék összes értékesítése után.
A MannKind nemrégiben felvásárolta a V-Go-t is, egy kis céget, amely már jelen van a cukorbetegség területén. Ezenkívül a Receptor Life Sciences nevű magáncég engedélyezte a cég Technosphere gyógyszerszállító rendszerét, hogy kannabinoid termékeket fejlesszen ki epilepszia és szorongás kezelésére.
Noha a Receptor Life által kifejlesztett termékek piacra lépése még jó néhány évre van hátra, további mérföldkőnek számító kifizetések és jogdíjak lehetőségét jelentik a klinikai vizsgálati folyamat során (és, ha az említett folyamat végén a kereskedelmi forgalomba kerülés). folyamat).
Úgy gondolom, hogy még bőven van hely a futáshoz, mielőtt a részvények végre visszaállnak valamire, ami jobban hasonlít a valós értékre. Ennek eredményeként a befektetőket arra ösztönzik, hogy legyenek türelmesek a nyereség megszerzésében, ha azt látják, hogy a részvények emelkedni kezdenek. Ahogy az már évek óta, az MNKD-t nagyon erős vételnek tartják 5 dollár alatt, és 10 dollár alatti vételt.
Anavex (AVXL) egy biogyógyszeripari vállalat, amely a központi idegrendszeri betegségek kezelésére alkalmas új gyógyszerjelöltek kifejlesztésével foglalkozik, és ez idáig nagyon biztató eredményeket ért el az Alzheimer-kór, a Parkinson-kór és a Rett-szindróma esetében.
A nagy hír az Anavex számára az volt, hogy nyilvánosságra hozták az 508, placebo-kontrollos, kettős vak, 48 hetes, 2b/3 fázisú ANAVEX 2-73 (blarkamezin vagy A2-73) Alzheimer-vizsgálat előzetes adatait, amely 3 egyenlő csoportot vizsgált. placebóval, 30 mg-os vagy 50 mg-os orális adagokkal.
Először is két nagyon fontos dolgot kell kiemelnem:
1) Késés volt az adatok beszerzése az egyik próbaoldalról, ami azt eredményezte, hogy a vállalat csak egy nappal a CTAD Alzheimer-konferencián való prezentáció időpontja előtt kapta meg az adatokat a harmadik fél statisztikai elemző cégtől. Ez tehát korlátozta azt, hogy a vállalat pontosan mit tudott akkor jelenteni.
2) Egy korábbi kísérlet legjobb eredménye az 50 mg-os adag volt. kohorszban, míg a 30 mg alig működött. Azonban a közelmúltban bemutatott elemzés ÖSSZES a kombinált 30+50 mg-os betegek egyetlen kohorszban, felhígítva a hatékonysági eredményeket.
Ezért a várható eredmények még jobbak lesznek, ha a vállalat maga is beszámol az 50 mg-os kohorszról. Az elsődleges végpont a kognitív képesség (ADAS-COG) és a mindennapi tevékenységek (ADCS-ADL) hanyatlása volt a 48. héten.
Ezzel kapcsolatban a vállalat azt mondta: „Az Anavex 2-73 (blarkamezin) vizsgálat megfelelt az elsődleges és kulcsfontosságú másodlagos végpontoknak, amelyek statisztikailag szignifikánsan csökkentik a globális kognitív és funkcionális skálák klinikai hanyatlását egy korai Alzheimer-kórban szenvedő betegek klinikai vizsgálatában.” (MMSE alapértékek 20-28).
És még a lényeg: „Az ANAVEX®2-73 kezelés statisztikailag szignifikánsan csökkentette a kognitív hanyatlást ADAS-Cog-gal mérve a placebóhoz képest a kezelés végén 45% (p=0.033).
Ez a legjelentősebb és a legpontosabb eredmény, amelyet eddig adtak ki ehhez a kísérlethez, mivel ez lényegesen jobb volt, mint a Biogen
Mindazonáltal a lecanemab csekély eredménye miatt ez a két vállalat egyik napról a másikra 20 milliárd dolláros piaci tőkét növelt. A legtöbb megfigyelő úgy véli, hogy ez a 3. fázis eredménye megnyitja az utat az FDA valószínű jóváhagyásához. Az Anavex gyógyszere azonban nagy különbséggel verte a lecanemabot (45%-os lassulás vs. 27%) a Phase2b/3 vizsgálatban.
De itt van a dolog… A Biogen-féle gyógyszer IV infúziós terápiát igényel és a időszakos MRI az agyduzzanat és vérzés ellenőrzésére (a lecanemab két csúnya mellékhatása), míg az A2-73 tabletta és nem igényel időszakos MRI-t, a hatalmas még ha figyelmen kívül hagyjuk, hogy az A2-73 működött jobb.
Míg a már közzétett adatok jobbak voltak, mint a lekanemab, amint az 50 mg-os egyedüli kohorsz adatok megjelennek, az eredmények lényegesen jobbak lesznek, mint a kombinált csoport esetében. És még jobb, ha csak azok 85%-a hordozza a normál SigmaR1 gént, valamint az APOE2 és 3 beteg. (Még mindig nagy célpiac.) Szóval szerintem az eddigi adatok biztatóak voltak, de a legjobb hír még várat magára – és a részvény továbbra is a kedvenc 2023-ban.
Axonics Modulation Technologies (AXNX) egy kis orvostechnológiai vállalat nagy jövő előtt. A 3.4 milliárd dolláros piaci tőkeértékű orvosi berendezéseket gyártó cég a hólyag- és bélinkontinencia kezelésére összpontosít. Valóban, ez nem elbűvölő dolog. Természetesen rendszeresen hallok az orvosi praxisomban ezekkel kapcsolatos panaszokat. De ez egy valódi egészségügyi probléma, amely végre életképes megoldást kap.
Vegyük figyelembe azt a tényt, hogy egy 2014-es CDC-tanulmány szerint az Egyesült Államokban a 51 év feletti, nem intézményesített személyek 65%-ának volt valamilyen bél- vagy húgyhólyag-inkontinencia epizódja. Sokuknál krónikus problémák alakulnak ki, amelyek gyakori fertőzésekhez és az alapbetegségek súlyosbodásához vezethetnek.
Az állapot gyakrabban fordul elő nőknél, mint férfiaknál. És ez mind fizikailag, mind lelkileg érinti szenvedőit. Talán a legfontosabb figyelembe veendő tény, hogy a népesség öregedésével és a krónikus betegségek, például a cukorbetegség növekedésével az inkontinencia előfordulása is növekszik.
A vállalatnak kétirányú stratégiája van – két termékkel, amelyek óriási változást hoznak az inkontinenciában szenvedők számára. Az egyik a keresztcsonti stimulátora – egy elektronikus implantátum, amely impulzusokat küld az idegeknek, amelyek szabályozzák az izomtónust, és szabályozzák a hólyag összehúzódási képességét – ezáltal csökkentve az inkontinenciát.
A másik egy beültethető permanens gél, amelyet a húgycső falába helyeznek, és ömleszti a legyengült izmokat, és így csökkenti vagy megakadályozza a szivárgást. Mindkettő eladása folyamatosan növekszik. A társaság jelenleg nem nyereséges, de a mérlegében elegendő készpénz van. (A nyilvánosságra hozatalhoz Joe Duarte saját részvényei vannak az AXNX-ben.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/